核糖核酸注射药（RNA注射药）是一类基于核糖核酸（RNA）分子的药物，通过多种机制调节基因表达，从而实现治疗效果。RNA注射药的作用主要包括以下几方面：

1. 基因沉默：通过RNA干扰（RNAi）机制，特定的双链RNA分子能够识别并降解靶mRNA，阻止其翻译成蛋白质。这种机制被广泛用于抑制致病基因的表达。例如，小干扰RNA（siRNA）药物可以靶向病毒基因或癌基因，从而减少其有害蛋白的产生。

2. mRNA疫苗：mRNA疫苗利用合成的mRNA编码目标抗原蛋白。注射后，mRNA被细胞摄取并翻译成抗原蛋白，诱导免疫系统产生特异性免疫反应。这种技术在COVID-19疫苗中取得了显著成功，代表性产品包括辉瑞-BioNTech和Moderna的mRNA疫苗。

3. 基因编辑：利用核酸注射药物，如CRISPR-Cas9系统，能够在基因组中特定位置进行编辑。通过注射导向RNA（gRNA），引导Cas9蛋白切割特定DNA序列，实现基因的敲除或修复。这为治疗遗传性疾病提供了新的可能性。

4. 替代治疗：对某些基因突变导致的蛋白质缺失或功能丧失，可以通过注射mRNA直接补充所缺乏的蛋白质。例如，治疗一些罕见遗传病的mRNA药物正处于研发阶段，旨在补充或替代突变导致的功能缺失蛋白。

核糖核酸注射药通过多样化的机制，在基因沉默、疫苗开发、基因编辑和蛋白质替代等方面展示了广阔的应用前景，正在成为现代医学中重要的治疗手段。